News & Events
February 7, 2017
Una terapia génica devuelve la audición a ratones sordos

[Spanish] [elpais.com] Un tratamiento que utiliza una variante sintética de un virus tiene potencial para combatir enfermedades genéticas del oído que afectan a más de 125 millones de personas

La terapia génica trata de corregir errores genéticos que producen enfermedades. Para conseguirlo, una de las vías más frecuentes consiste en infectar al paciente con el gen adecuado empleando un virus. Las dificultades de la técnica hacen que, por el momento, se mantenga como un tratamiento principalmente experimental, que solo se emplea en pacientes que no tienen ninguna otra alternativa.

Una de las principales dificultades a las que se habían enfrentado los científicos cuando trataban de llevar los genes correctos hasta la región del oído donde se encuentra el defecto es encontrar el vector adecuado. Hasta ahora, los virus empleados para el transporte no eran capaces de entrar en las células del oído interno que perciben las ondas sonoras.

En el primero de los dos artículos publicados en Nature Biotechnology, codirigido por Konstantina Stankovic, Jeffrey Holt y Luk Vandenberghe, todos miembros de instituciones asociadas a la Universidad de Harvard, en Boston (EEUU), los autores muestran cómo lograron introducir un gen que produce una proteína fluorescente en las células ciliadas internas y externas del oído de un ratón. Para conseguirlo, emplearon una variante sintética de un virus, Anc80L65, que infecta a los humanos sin hacerlos enfermar. Además de llevar los genes hasta su destino, el experimento mostró que la introducción de los genes no tiene efectos secundarios.

En un segundo artículo, otro grupo de la misma universidad liderado por Gwenaëlle Géléoc utilizó el mismo virus para tratar a ratones con síndrome de Usher. Esta enfermedad genética causa sordera, problemas de equilibrio y ceguera. Los investigadores introdujeron una copia normal del gen mutado, el Ush1c, en ratones con la enfermedad poco después de su nacimiento. El tratamiento hizo que se incrementasen los niveles de la proteína producida por ese gen cuando funciona correctamente y eso se tradujo en una recuperación de la audición.

Fuente: El País

Leer más
Share: